血友病A
血友病A患者替代治療首選基因重組FⅧ制劑或病毒滅活的血源性FⅧ制劑。若無上述條件,可選用冷沉淀或新鮮冰凍血漿等。
血友病B
血友病B患者替代治療首選基因重組FⅨ制劑或病毒滅活的血源性凝血酶原復合物,僅在無上述條件時可選用新鮮冰凍血漿等。
非凝血因子類藥物艾美賽珠單抗注射液(Emicizumab)已在國內上市,適合于存在凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A成人患者,或用于兒童患者常規預防性治療以防止出血或降低出血發生的頻率。
重組人凝血因子Ⅷ(rFⅧ):用于血友病A的按需及預防治療。這類藥品儲存、配制及使用較為方便,3代產品可以幾乎完全消除乙肝病毒、丙肝病毒及HIV等病毒感染的風險。近幾年也有新型的延長半衰期的產品上市。
血漿源性濃縮凝血因子Ⅷ(PdFⅧ):是將大量血漿中的FⅧ提取、濃縮而成的血制品。目前,通過篩選血漿捐獻者及病毒滅活方法,這類產品的安全性有了極大的提高。可用于血友病A的按需及預防治療,中等純度產品由于含有一定的血管性血友病因子(vWF),也可用于血管性血友病的治療。
重組人凝血因子Ⅸ(rF Ⅸ):優勢與rFⅧ一致,用于血友病B的按需及預防性治療。
凝血酶原復合物(PCC):主要用于血友病B的按需及預防治療,以及伴有FⅧ抑制物的血友病A的治療。凝血酶原復合物是血漿濃縮后的制劑,不但包含F Ⅸ,也包含FⅡ、F X及FⅦ(部分產品)。
重組人凝血因子Ⅶ:用于血友病A伴抑制物患者、血友病B伴抑制物患者的治療。藥品儲存、配制及使用較為方便,每2~3小時注射1次。
艾美賽珠單抗注射液:非凝血因子類產品,這是一種僅皮下注射的藥物,經充分規范的皮下注射技術培訓并取得醫生許可后,血友病患者可在家庭中使用艾美賽珠單抗注射液,兒童患者可由家長操作。
新鮮冰凍血漿(FFP):FFP中含有各種凝血因子,但每種因子的量較少,因此,對于血友病A或血友病B治療,僅在無法獲得其他產品時使用FFP。
新鮮冰凍血漿是從義務獻血者捐獻的血液中分離提取制成的血液制品經過病毒檢測,但是未經過病毒滅活。血友病患者使用FFP會有病毒感染的風險,需要定期檢測相關指標。
冷沉淀:FFP在低溫解凍后,產生的白色的絮狀沉淀就是冷沉淀。相比于FFP,冷沉淀含有較多的FⅧ、纖維蛋白原及血管性血友病因子,可用于血友病A的治療;在無法獲得PdFⅧ時,也可以用于血管性血友病的治療。
以上內容來自中國協和醫科大學出版社出版,由陳玲玲主編的《血友病自我管理與實踐指導》
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